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阿爾茲海默病領域里程碑!GV-971剛剛獲批!

來源: 作者: 時間:2019-11-3 閱讀:



國家藥監局有條件批準輕度至中度阿爾茨海默病藥物甘露特鈉膠囊上市


國(guo)家藥(yao)監局 2019年11月(yue)02日 發(fa)布


近日(ri),國家(jia)藥品(pin)監督管理局(ju)有(you)條件批(pi)準了甘露特鈉(na)膠囊(商品(pin)名(ming)“九期一”)上市(shi)注冊申請,用于(yu)輕(qing)度(du)至中度(du)阿爾茨海(hai)默病,改善患者(zhe)認知功能。該藥是(shi)以海(hai)洋(yang)褐(he)藻提取(qu)物為(wei)原料,制(zhi)備獲得的低分子酸性寡糖(tang)化合(he)物,是(shi)我(wo)國自主(zhu)研發并擁(yong)有(you)自主(zhu)知識產(chan)權的創新藥,獲得國家(jia)重(zhong)大新藥創制(zhi)科技重(zhong)大專(zhuan)項支持。
  阿爾茨海默病發病機制十分(fen)復雜,病程時間長(chang),治愈難度大,該(gai)藥的上(shang)市將(jiang)為患者提供新的用藥選擇。
  國家藥(yao)(yao)監局(ju)要求申請人上市后繼續進行藥(yao)(yao)理(li)機制方面的研(yan)究(jiu)和長期安全性(xing)有效(xiao)性(xing)研(yan)究(jiu),完善(shan)寡(gua)糖(tang)的分析方法,按時提交(jiao)有關試驗數據。


自發現阿(a)爾茨(ci)海默(mo)病100多(duo)年來,全球用于臨(lin)床治療的(de)藥物只有5款,臨(lin)床獲益(yi)不明(ming)顯。全球各大制藥(yao)公司在(zai)過去(qu)的(de)(de)20多年(nian)里,相繼投入數千億美元研發新的(de)(de)阿爾(er)茨海默(mo)病治療藥(yao)物,320余個(ge)進入臨床研究的(de)(de)藥(yao)物已(yi)宣告失敗。

九期一®是由中國(guo)科(ke)學院上海(hai)藥物研(yan)究(jiu)所耿美玉研(yan)究(jiu)員(yuan)領(ling)導研(yan)究(jiu)團隊(dui),堅持(chi)22年,在中國(guo)海(hai)洋大學、中國(guo)科(ke)學院上海(hai)藥物研(yan)究(jiu)所與(yu)上海(hai)綠谷(gu)制(zhi)藥有限公司接(jie)續努力研(yan)發成(cheng)功的(de)原創新藥。

共有1199例受試者(zhe)參加了九期一®的(de)1、2、3期臨(lin)床試驗研究。其中3期臨(lin)床試驗由(you)上海交通(tong)大學(xue)醫學(xue)院附屬精神衛生中心和北京協和醫院牽頭組(zu)織的(de)全國34家三級甲等(deng)醫院開展,共完成(cheng)了818例受試者(zhe)的(de)服藥觀察。整個臨(lin)床試驗由(you)全球最(zui)大的(de)新藥研發外包服務機構(gou)艾(ai)昆(kun)緯(原昆(kun)泰)負責管(guan)理。

為期(qi)36周的3期(qi)臨(lin)床研究結果表(biao)明(ming),九期(qi)一(yi)®可(ke)明(ming)顯(xian)改善輕、中(zhong)度阿爾茨海默病患者認(ren)知功能障礙(ai),與安慰劑組相比(bi),主要療效指標認(ren)知功能改善顯(xian)著(zhu),認(ren)知功能量表(biao)(ADAS-Cog)評(ping)分(fen)改善2.54分(fen)(p < 0.0001)。九期一®對患者(zhe)的認知功能具有起效快(kuai)、呈(cheng)持(chi)續穩健改善的特點(dian),且安全性(xing)好,不(bu)良(liang)事件發生率(lv)與安慰劑組相當。

該藥主要發明人、中國科學院上海(hai)藥物研(yan)究所耿美玉研(yan)究員介紹,臨床(chuang)前作用(yong)機制表明,九期(qi)一(yi)®通過重塑(su)腸道菌群平衡(heng),抑(yi)制腸道菌群特定代(dai)謝產物的(de)異常增多(duo),減少外(wai)周及中樞炎癥,降低(di)β淀粉樣蛋(dan)(dan)白沉積和Tau蛋(dan)(dan)白過度(du)磷酸化,從而(er)改(gai)善認知功能障礙。靶(ba)向(xiang)腦(nao)-腸軸(zhou)的(de)這一(yi)獨特作用(yong)機制,為深度(du)理解九期(qi)一(yi)®臨床(chuang)療效提供了重要科學依據。


九(jiu)期(qi)一®3期(qi)臨床(chuang)(chuang)主(zhu)要牽頭研(yan)究者、上海(hai)交通大學醫學院(yuan)附屬精神衛生中心肖(xiao)世富(fu)教授表示(shi):“阿爾(er)茨(ci)海(hai)默病(bing)目前的(de)藥(yao)(yao)物治療(liao)(liao)還是對(dui)癥治療(liao)(liao),且可供選用(yong)的(de)藥(yao)(yao)物不多(duo),不能延緩或阻止病(bing)程進展。基于九(jiu)期(qi)一®新(xin)的(de)作用(yong)機制(zhi)和獨特的(de)臨床(chuang)(chuang)療(liao)(liao)效特征,相(xiang)信該藥(yao)(yao)能夠為阿爾(er)茨(ci)海(hai)默病(bing)治療(liao)(liao)提供新(xin)方案。”


九期(qi)一®3期(qi)臨床主要牽頭研(yan)究(jiu)者(zhe)、北京協和(he)醫院神經(jing)科專家張振(zhen)馨教授表(biao)示:“我從(cong)事老(lao)年癡呆研(yan)究(jiu)50年,參(can)與了(le)多個(ge)藥物的(de)國際(ji)多中心研(yan)究(jiu),始終沒有(you)找(zhao)到對(dui)阿爾(er)茨海默病令人(ren)滿意的(de)治療藥物,九期(qi)一®36周的(de)臨床試驗(yan)結果令人(ren)振(zhen)奮,終于讓我們看到了(le)希望和(he)曙光,為(wei)全球患者(zhe)和(he)家屬感到由衷的(de)高興。”


綠(lv)谷(gu)制藥(yao)(yao)有限公(gong)司董事長呂松濤表(biao)示:“‘只做人類(lei)最(zui)期(qi)盼(pan)的(de)藥(yao)(yao)物’是我們綠(lv)谷(gu)制藥(yao)(yao)永恒的(de)使命。我們非常期(qi)待(dai)九(jiu)期(qi)一®能為(wei)阿爾茨(ci)海默病治療帶來期(qi)盼(pan)已久的(de)臨床獲益。九(jiu)期(qi)一®的(de)成功研(yan)(yan)發(fa)離(li)不(bu)開(kai)國(guo)家和各級研(yan)(yan)究(jiu)機構(gou)的(de)大力支持,特別是離(li)不(bu)開(kai)以耿美(mei)玉(yu)研(yan)(yan)究(jiu)員(yuan)為(wei)代(dai)表(biao)的(de)研(yan)(yan)發(fa)人員(yuan)22年來堅韌不(bu)拔(ba)、不(bu)畏艱辛的(de)付出。”


據(ju)介(jie)紹,上海(hai)綠(lv)谷制藥有限公司已做好生產、銷售(shou)的各項(xiang)準備,藥品年內投放市場。


同時,綠谷將啟動(dong)九(jiu)期(qi)一(yi)®上(shang)市后研(yan)究和真實世界研(yan)究,并正在積極(ji)推進國際多中(zhong)心臨(lin)床研(yan)究項目,期(qi)望(wang)早日(ri)惠及全球患者。


九(jiu)期一®的(de)研發得到(dao)了國(guo)家“863計(ji)劃”、國(guo)家自然科(ke)(ke)學基金、國(guo)家“973計(ji)劃”、“重大新藥創制”國(guo)家科(ke)(ke)技(ji)重大專項(xiang)、中國(guo)科(ke)(ke)學院(yuan)戰略性先(xian)導科(ke)(ke)技(ji)專項(xiang)(A類)、上海市科(ke)(ke)技(ji)計(ji)劃等項(xiang)目的(de)資助(zhu)。




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